Почему лекарства такие дорогие?

Наконец, возможен четвертый вариант — это разработка лекарства по мишени. Если мы знаем устройство какой-то молекулярной мишени в клетках нашего организма — например, рецептора к факторам роста на раковой клетке — мы можем попытаться создать молекулу, которая блокировала бы этот рецептор, чтобы остановить рост опухоли.

Этапы разработки лекарств

В ходе разработки препарата можно выделить три этапа: in silico, то есть компьютерное моделирование; in vitro1, то есть тестирование на культурах клеток в лаборатории; и in vivой, то есть проверка на живых организмах, животных моделях. Далее наступает этап клинических исследований уже на людях, так как далеко не все молекулы, которые работают на мышах, свиньях или даже приматах, будут хорошо и безопасно работать в организме человека. 

В клинических исследованиях также можно выделить три фазы. В первой фазе испытаний принимают участие небольшое количество здоровых добровольцев — пара десятков человек, чаще всего мужчин. На этом этапе исследователи проверяют, как человеческий организм реагирует на разработанный препарат, начиная с очень малых доз и постепенно повышая концентрацию. 

Если препарат переносится хорошо, наступает второй этап, когда исследователи проверяют его эффективность. В этой фазе исследований участвует несколько сотен человек с конкретным заболеванием или проблемой — например, с повышенным давлением. Исследователи дают им препарат в разных дозах или в разных режимах дозирования и отслеживают ответ организма, одновременно продолжая собирать данные о переносимости и о нежелательных эффектах от препарата. 

В третьей фазе, которая в идеале проводится в нескольких исследовательских центрах в разных странах, участвуют уже тысячи людей. На этом этапе, например, происходят плацебо-контролируемые исследования с использованием метода ослепления, когда ни пациент, ни исследователь не знают, что именно получает пациент: это позволяет получить более объективные результаты.

Из-за того, что препараты чаще тестируют на здоровых мужчинах, действие многих препаратов на женщин, детей и пожилых пациентов изучено плохо. Детей в клинические испытания стараются не вовлекать, поскольку это может быть для них опасно; у пожилых людей несколько хуже состояние здоровья, и фармацевтические компании опасаются, что результаты испытаний у них будут не такими положительными, какими они могли бы быть у молодых испытуемых. Если же исследовать женщин, то на результаты исследований может повлиять их менструальный цикл: определенные изменения в состоянии здоровья пациентки могут быть связаны не с действием препарата, а с ежемесячными колебаниями физиологических функций организма, и это может быть сложно учесть в испытаниях. Таким образом, фармацевтические компании предпочитают тестировать свои препараты на мужчинах — но из-за этого действие таких препаратов на другие группы пациентов изучено плохо, что может приводить к проблемам в терапии. Сегодня многие органы здравоохранения работают над тем, чтобы исправить эту проблему.  

По окончании клинических испытаний все собранные документы отправляются в соответствующий регулятор — например, Министерство здравоохранения Российской Федерации, Европейское агентство по лекарственным средствам или FDA в США. Проанализировав полученные данные, регулятор либо разрешает применение препарата, либо требует дополнительной информации, либо отказывает в регистрации, если данные о его эффективности не убедительны или если он недостаточно безопасен.

Иногда наступает и четвертая фаза — пострегистрационная. Предположим, наш препарат проявил себя в предрегистрационных испытаниях, и есть данные, что он работает, но нет полной уверенности; при этом речь идет о жизнеугрожающем заболевании, против которого срочно нужны лекарства. В таких случаях регулятор может выдать условную регистрацию и обязать компанию уже после начала клинического применения препарата провести дополнительные исследования, чтобы собрать данные об эффективности и безопасности препарата в реальной практике. 

Сколько стоит разработка лекарств

Почему же некоторые препараты такие дорогие? На это есть и объективные, и субъективные причины. Объективные причины заключаются в том, что создавать препараты очень сложно и затратно: по разным оценкам, разработка одного препарата обходится фармацевтической компании в пределах 500–1200 миллионов долларов США. Так, цикл разработки препарата от кандидата-молекулы до регистрации может занимать примерно 7-10 лет, причем над этой молекулой работает огромный коллектив специалистов. С каждым этапом разработки связаны свои расходы: например, очень затратны клинические исследования, отчасти из-за необходимости страхования, в особенности, участников первой фазы испытаний, которые идут на особенный риск. Дорого обходится и, например, содержание лабораторных животных: требования к уровню стерильности в вивариях для лабораторных животных жесточайшие, и соблюдение таких требований требует очень больших инвестиций. Кроме того, уже на этапе клинического применения препарата возможны юридические проблемы. В результате компания пытается задать препарату такую цену, чтобы доходы от его продаж покрыли не только расходы на разработку, но и потенциальные суммы рисков. 

С другой стороны, лекарства разрабатываются компаниями, которые обычно имеют форму акционерных обществ, и главная их задача — это получение прибыли для акционеров. При этом ценообразование в фармацевтике очень непрозрачно, и иногда даже регуляторам непонятно, на чем основана гигантская, непомерная цена того или иного препарата. Таким образом, разработка препарата может быть крайне затратной — но если лекарство в самом деле хорошее, то и заработать на нем можно неплохо. 

Постнаука